SMA’da umut denemesi! Dünyada ilk kez uygulandı

Meltem Günay / İSTANBUL – Üsküdar Üniversitesi Transgenik Hücre Teknolojileri ve Epigenetik Uygulama ve Araştırma Merkezi (TRGENMER), dünyada birinci defa CRISPR Prime Editing gen düzenleme teknolojisini SMA hastalığında denedi. TRGENMER Müdürü Dr. Öğretim Üyesi Cihan Taştan, bu çalışmayla SMA Tip 1 hastalarında düşük olan SMN protein üretimini artırdıklarını belirtirken, 2023 sonunda klinik faz denemesini hedeflediklerini kaydetti. Başta SMA olmak üzere ender hastalıkların tedavisinde kullanılmak üzere ulusal ilaç konseptinde emsal ve ucuz ilaç üretmek emeliyle çalışmalar yürüten TRGENMER, SMA gen tedavisi çalışmalarının olumlu biçimde ilerlediğini açıkladı.

‘SEMPTOMLAR AZALABİLİR’

TRGENMER Müdürü Dr. Öğretim Üyesi Cihan Taştan, dünyada birinci defa CRISPR Prime Editing teknolojisinin SMA hastalığında denendiğini belirterek “SMA hastalığına sebep olan düşük SMN protein üretimini, SMN2 geninde yaptığımız gen mühendislikleriyle geriye çevirmeyi ve SMN protein üretimini arttırdığımızı kanıtladık. Geçtiğimiz haftalarda 2020 Nobel Ödülü’nün kazanıldığı CRISPR Gen Düzenleme Teknolojisi’ne dayanan SMA gen tedavisi çalışmalarımızın olumlu ilerlediğini gösteren öncül raporlarımızı da yayınladık” diye konuştu. Taştan kelamlarını şöyle sürdürdü: “SMA tip1 hastalarında SMN protein üretimi yaklaşık yüzde 10 oranlarında bulunmaktayken, biz bu oranı laboratuvar ortamında kurduğumuz denetimli deneylerde CRISPR ile yüzde 30 ve AAV gen tedavisiyle yüzde 75 oranlarına kadar yükselttik ki bu oranlar SMA hastalığının semptomlarının azaltılması için çok âlâ oranlar.”

‘2023 SONUNU HEDEFLİYORUZ’

Cihan Taştan, şu an FDA onaylı, satışta bulunan Zolgensma ve Spinraza isimli iki farklı genetik tedavi yaklaşımlı ilaca yapısal olarak benzeyen ve hatta daha kalıcı ve uzun periyodik tedavi imkanı sağlayan SMA gen tedavisi yaklaşımlarını 2022 yılı sonu itibariyle SMA hayvan modellerinde test etmeye başlamayı hedeflediklerini söyledi. Taştan, 2023 sonu prestijiyle da SMA’lı çocuklarda klinik faz denemelerine geçmeyi amaçladıklarını söz ederek bu sebeple Türkiye Sıhhat Enstitüsü Başkanlığı’na (TÜSEB) proje başvurusu gerçekleştirdiklerini kaydetti.